Os “medicamentos órfãos” são fármacos orientados para o diagnóstico ou tratamento de doenças raras graves, apontadas como doenças órfãs, que afectam um reduzido número de pessoas em comparação com a população em geral.  O produto desenvolvido pode ser descrito como uma bolha de gordura (de natureza lipídica), contendo no seu interior um composto anticancerígeno, que acede a tumores sólidos através de uma nova porta de entrada, bloqueando o crescimento e a invasão tumoral.

Uma nanopartícula de nova geração de base lipídica para combate ao cancro, PEGASEMP, desenvolvida na Universidade de Coimbra (UC), obteve o estatuto de “medicamento órfão” da Agência Europeia do Medicamento (EMA, na sigla inglesa) e da autoridade reguladora americana Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento do mesotelioma maligno, um tipo de cancro raro que resulta da exposição a amianto. Este estatuto constitui um factor facilitador de realização de ensaio clínico em doentes.

A atribuição da EMA e da FDA é o resultado de diversos e complexos estudos realizados ao longo de vários anos no Centro de Neurociências e Biologia Celular (CNC) da Universidade de Coimbra (UC), em colaboração com centros de investigação nacionais e estrangeiros, sob a liderança de João Nuno Moreira, docente e investigador do CNC e da Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra (FFUC).

No mais recente trabalho, cujos resultados acabam de ser publicados na Revista Científica Nano Today, especializada na divulgação dos trabalhos mais influentes e inovadores em nanociência e tecnologia, a equipa de João Nuno Moreira desenvolveu e testou um protótipo de produção industrial da tecnologia PEGASEMP em condições GMP (do inglês, Boas Práticas de Fabrico), extensamente caracterizado em termos de propriedades físicas e químicas, demonstrando a segurança e eficácia antitumoral deste sistema de entrega de medicamentos.

Antecipando já o potencial uso em humanos, experiências muito detalhadas foram realizadas em diferentes espécies animais. «Avaliou-se a segurança da nanopartícula em murganhos, ratos e cães de acordo com as normas de desenvolvimento de novos medicamentos para tratamento oncológico. A sua segurança foi efectivamente demonstrada», relata o líder da equipa. Acrescenta que: «Neste trabalho foi possível demonstrar em modelo animal de cancro, pela primeira vez, a existência de uma nova porta de entrada que permite o acesso facilitado da nanopartícula desenvolvida a tumores sólidos, difíceis de tratar. Este acesso facilitado traduziu-se na inibição significativa do crescimento tumoral em modelo animal de mesotelioma humano, relativamente ao tratamento de primeira linha usado clinicamente nestes doentes (combinação de quimioterapia convencional)».

Os resultados obtidos no estudo agora publicado poderão ter impacto a vários níveis. João Nuno Moreira destaca que, em primeiro lugar: «O nível de maturidade tecnológica do PEGASEMP assim como o conjunto de dados alcançados permitiram a obtenção da designação de medicamento órfão para tratamento do mesotelioma, passo importante para o desenvolvimento translacional do PEGASEMP, ou seja, para aplicação clínica».

Em segundo lugar, afirma que: «A entrega de fármacos encapsulados em sistemas de base nanotecnológica, através do direcionamento para a nucleolina e consequentemente à vasculatura tumoral, é um mecanismo inovador e disruptivo, que tenta ir além dos dogmas tradicionais da entrega de fármacos ao nível de tumores sólidos. Como tal, tem o potencial de ser aplicado de forma transversal a outras nanopartículas que não de natureza lipídica, assim como a outros fármacos, e em simultâneo estendido a diferentes tipos de tumores, podendo daí advir um efeito terapêutico associado a melhor segurança».

Por último acrescenta que: «É um contributo fundamental rumo à era da terapia personalizada e com impacto direto na qualidade de vida dos doentes», afirma o coordenador do estudo, adiantando ainda que o passo seguinte da investigação incidirá na «realização de ensaios clínicos», mas para isso é necessário encontrar financiamento.

Este estudo foi financiado por vários programas europeus, pela Fundação para a Ciência e a Tecnologia (FCT), Rede Nacional de Espetrometria de Massa, tecnológica TREAT U, SA, farmacêutica Bluepharma e Portugal Ventures, SA.